体内腺相关病毒-常间回文重复序列丛集及其相关蛋白9介导的基因编辑可改善家族性高胆固醇血症的动脉粥样硬化

来源：中华高血压杂志2020年第3期北京时间：

作者：Zhao H, Li Y, He L, Pu W, Yu W, Li Y, Wu YT, Xu C, Wei Y, Ding Q, Song BL, Huang H, Zhou B, 刘青, 叶鹏,

摘要：低密度脂蛋白受体(low-density lipoprotein receptor,Ldlr)基因突变是家族性高胆固醇血症的主要原因之一,可导致动脉粥样硬化,并具有很高的终生心血管病风险。常间回文重复序列丛集(clustered regularly interspaced short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR相关蛋白9(CRISPR-related protein 9,Cas9)系统是基因编辑纠正基因突变从而改善疾病的有效工具。该研究的目的是通过腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)携带的CRISPR/Cas9系统进行体内

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