siRNA及其运载系统研究进展

来源：中国畜牧兽医杂志2017年第5期北京时间：

作者：王洋, 金一

单位：延边大学农学院, 延吉 133002

摘要：小干扰RNA （small interfering RNA，siRNA）通过基因干扰技术进行有针对性的基因沉默，其控制目标基因表达的能力为基因治疗癌症和遗传性疾病提供了新的希望。但siRNA的药理性能很低，如血清稳定性低、脱靶、先天免疫反应，为临床治疗提供了一个挑战。由于负离子性能和刚性结构致使siRNA难以穿透细胞膜，因此，构建安全、稳定、高效的siRNA运载系统将siRNA运载到靶细胞的细胞质是至关重要的。作者综述了几种可增强体内外细胞摄取和靶基因沉默的广泛、发达的非病毒性siRNA运载系统，并讨论了它们的特点和进行siRNA治疗用于临床应用的机会，以期为今后siRNA的研究与临床应用奠定基础。

关键词：siRNA;运载系统;基因沉默

基金资助：国家自然科学基金项目（3126052）；吉林省科技厅重点攻关项目（20150204079NY）