CRISPR-Cas9研究进展及在基因治疗上的应用

来源：中国生物工程杂志2016年第10期北京时间：

作者：刘瑞琪, 王玮玮, 吴勇延, 赵秋云, 王勇胜, 卿素珠

单位：西北农林科技大学动物医学院 杨凌 712100

摘要：CRISPR-Cas9[Clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）/CRISPR-associated （Cas）9]是近年兴起的一种高特异性和高效的基因编辑新技术，由向导RNA（single guide RNA，sgRNA）和cas9（CRISPR-associated 9）蛋白组成，引起DNA位点特异性双链断裂（double-strand breaks，DSBs），引发同源重组修复（homology-directed repair，HDR）或非同源末端连接修复（non-homologous end joining，NHEJ），达到靶基因修饰的作用。CRISPR-Cas9技术自发现以来，因其便于操作、花费较低、高特异性、可同时打靶任意数量基因等优点而被应用。近年研究显示，对于一些遗传性疾病，可通过CRISPR-Cas9精确的基因编辑破坏致病的内源基因、改正引起疾病的突变体或插入新的保护性基因进行治疗，该技术为基因治疗开启了一个新方向。主要从CRISPR-Cas9结构、作用机制及在疾病基因治疗上的应用等方面进行了综述。

关键词：CRISPR-Cas9,基因编辑,基因治疗

基金资助：陕西省农业科技创新与攻关项目资助项目（2014K02-05-01）