多靶向RNA干扰技术在基因治疗中的应用与前景

来源：中国生物工程杂志2015年第1期北京时间：

作者：薛玉文, 李铁军, 周家名, 陈莉

单位：1. 南通大学医学院 南通 226001;2. 南通大学小核酸技术与应用研究所 南通 226016

摘要：RNA干扰(RNA interference,RNAi)通过转录后基因沉默效应特异性抑制靶基因的表达,其沉默机制的高效性、特异性及稳定性使这项技术成为生物医学领域研究基因治疗的重要工具。阐述RNAi技术的特点和RNAi疗法的现状,特别是多靶小干扰RNA(small interference RNA,siRNA)目前的发展态势及其各种结构性修饰,通过使用这些结构修饰的siRNA提高基因沉默的效率,将有助于提高疗效。但该技术在广泛应用于临床之前,仍存在一些亟待解决的问题与面临的挑战,需进一步研究。

关键词：多靶向,siRNA,RNA干扰(RNAi),修饰,基因治疗

基金资助：江苏省产学研前瞻性联合研究项目(BY2013042-06),江苏省教育厅项目(14KJB310016),江苏省优势学科(PAPD)资助项目