基因治疗药物的研发现状及质控思考*
来源：药物分析杂志2026年第4期北京时间：
作者：梁成罡
单位：中国食品药品检定研究院 药品监管科学国家重点实验室,北京 100050
摘要：近年来,随着多个基因治疗药物相继获批上市,该领域进入快速发展阶段。本文围绕基因治疗药物的研发现状与质量控制展开系统综述。在概述基因治疗药物发展现状及国内外监管进展的基础上,梳理其分类体系,分别论述病毒载体、核酸药物、溶瘤微生物等各类药物的特点及临床进展。质量控制方面,从原材料、过程控制到放行检验逐层阐述,归纳不同类型产品的共性检测指标与特异性质控要点,并以rAAV产品为例,展示病毒载体质量标准框架。此外,结合近年来与关键质量属性相关的临床安全性事件,探讨加强临床研究用样品质量控制的重要性,以期为基因治疗药物的研发与质量评价提供系统参考。
关键词：基因治疗,质量控制,病毒载体,核酸药物,关键质量属性,临床安全性,
基金资助：<sup></sup>北京市科技计划项目（Z251100004625002）;国家重点研发计划（2023YFC3403305）
