干细胞药物的研发和质量控制进展*

来源：药物分析杂志2026年第4期北京时间：

作者：张可华, 孟淑芳

单位：1.中国食品药品检定研究院 细胞资源保藏研究中心,北京 102629; 2.药品监管科学全国重点实验室,北京 102629; 3.细胞及基因治疗药物质量和非临床研究与评价北京市重点实验室,北京 102629; 4.国家卫生健康委员会生物技术产品检定方法及其标准化重点实验室,北京 102629

摘要：干细胞治疗正从基础研究迈向产业落地。全球范围内,诱导多能干细胞（iPSC）与基因编辑干细胞疗法加速产业化,中国临床试验管线数量位居世界前列。然而,干细胞药物生物学特性复杂,其质量控制面临非预期分化、致瘤性、基因组变异等多维风险。本文系统梳理干细胞药物研发现状与风险特征,从质量源于设计理念出发,论述了细胞鉴别、纯度分析、有效性评价、安全性检测等核心质控环节的方法学进展。随着监管框架日益完善,将质量控制贯穿研发全生命周期,是推动干细胞药物高质量发展的关键。

关键词：干细胞治疗,质量研究,分析方法,全生命周期管理,质控体系,

基金资助：国家重点研发计划（2021YFA1101601）;广州国家实验室专项（GZNL2024A03012）;药品监管科学全国重点实验室目（2023SKLDRS0122）;北京市科技计划项目（Z251100004625001）